不知从何时起，我们在网络平台上能看到越来越多的罕见病家庭，在替他们感叹不幸的遭遇同时，也让我们了解了很多之前从未听过的疾病。

• 脊髓性肌萎缩症（SMA）

• 肌萎缩侧索硬化（俗称「渐冻人」症）

• 先天性肌无力综合征、法布雷病、戈谢病等……

目前世界上已知的罕见病种类约7000多种，受影响人数超过3亿。

相对应的罕见病的诊疗技术远落后于常见疾病，仅5%的患者有药可医，有限的药物一度被称为「孤儿药」。

 不仅如今，由于疾病罕见，罹患人群占比低，治疗罕见病的对应药物通常都非常昂贵，对普通家庭来说即使卖房也难以支撑长期的药物使用。

之前关于罕见病能否纳入医保的争议声一直很大，毕竟医保「保而不包」罕见病占比人群低、药费昂贵，很多人觉得不被纳入也是理所应当。

但相反对于罕见病家庭来说，如果所使用的药物能纳入医保，起码能让他们看到更多的希望。

近日，央视新闻报道，截至目前，我国已有2860种药品进入国家医保目录，国内67%的已上市罕见病用药都在其中，大大减轻了患者的用药负担。

（图片来源：微博@央视新闻）

当罕见病药物从被数次拉到台面上谈判到最终纳入医保，有不少人猜测罕见病真的还罕见吗？

一、罕见病真的罕见吗？

世界卫生组织（WHO）统计，世界上现有有6000至8000种罕见病，影响的患者多达4亿人。

以我国14 亿人口为基数计算，每种罕见病的患病人数约为2800人。据国家卫健委披露，我国罕见病患者超过2000万。

这个数字，放在全国来看似乎很少，但其实也很庞大了。

我国罕见病患者的基因遗传性占80%，儿童期就发病的占50%—75%甚至更高，出生后第一年就死亡的约占35%，平均诊断时间大概为5年，有药物治疗的仅占5%。

欧洲罕见病组织（EURORDIS）在一项对外资料中表示，72%的罕见疾病为遗传性疾病，而其余部分为感染（细菌或病毒）、过敏和环境原因的结果。

去年曾一度引发关注的「医保专家谈判哽咽」，就是为了一种名叫「诺西那生钠」的天价药，即全球首款治疗隐性罕见遗传病「脊髓性肌萎缩症（SMA）」的药品。

这款药售价曾一度高达70万/针，而其纳入医保后，价格降至3.3万/针。

相比高发的恶性肿瘤、心血管疾病来说，罕见病的发病率一定是非常低的，但漫长的治疗过程和动辄几十万一针的对应药物，对大部分家庭来说并不轻松。

二、罕见病用药为什么要纳入医保

本次医保目录调整，共有344个药品通过初步审查，其中罕见病用药有19个，且被讹纳入了国家鼓励名单，也就是说，这19个罕见病用药最终被纳入医保目录的可能性很大。

截止目前，已经累计有121种罕见病的对应药物被纳入医保：

（点击查看大图）

随着一个个罕见病的对应药物被纳入医保保障范围内，有声音开始质疑昂贵的药物被频频纳入医保，会不会挤占其他患者的医保费用？

这个问题，并非一句简单的「能」或者「不能」所能回答。

罕见病看似概率低，但是相对于整个人口数量而言的，一旦落到具体一个人上，就足以令家庭倾塌。

以小开刚才所说的「脊髓性肌萎缩症（SMA）」为例，它的新生儿发病率为1/10000-1/6000。

目前，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，现有患者约3万人。

用以治疗的「诺西那生钠」注射液过去每针价格70万元，需要打6针，这样的价格，绝大多数家庭都要望而却步。

但纳入医保后仅需3.3万元，按比例报销后，患者个人自付的价格只有几千元甚至更低。

诺西那生钠注射液被纳入医保目录后，在许多个SMA患者交流群里，无数家长抱头痛哭，喜极而泣。

谁能保证自己不是那3万个患病家庭中的一个呢？

谁又能保证自己不是那2000万甚至远超2000万的罕见病患者之一呢？

「每个生命都应该得到珍惜，每位患者都值得被全力以赴。」

所以，这才是医保普惠的意义。

三、医保基金，还能撑得住吗？

尽管说了这么多，但大家可能还是会担心，会让本就不宽裕的医保基金雪上加霜。

的确，近年来，基本养老保险、医疗保险的参保人数持续上升，其中，医疗保险的参保人数已稳定在95%以上。

随着人口老龄化加剧、疾病年轻化进程加速，医保基金负担很重。

尽管政府在医疗卫生上的投入每年都在以24%的速度增加，但考验依然严峻。

而且，即使药被纳入医保，我们可能还会面临一些很现实的问题：

• 每年划分给医院的药品数量够不够？

• 进到医保能不能顺利买到？

• 万一病重时刻，需要用药却无法从医保渠道获取到该怎么办？

医保的原则是「保而不包」，虽然有了医保托底，但我们不能就此在这个「底」上。

进了医保的药尚且要考虑是否真的能用上，更何况没进医保的药依然还有很多。

就比如目前还未能进医保的抗癌药——CAR-T产品阿基仑赛注射液，仅1针可以让患者在2个月内癌细胞清零，但它的价格是120万/针。

以及上我们上面提到的「诺西那生钠」注射液，虽然一针从过去的70多万，到如今仅需自费3万多，但这笔钱也并非是每一个家庭都能轻易掏出的。

所以说白了，大家都知道命比钱重要，但最可怕的就是没钱。

回到正题上来，这也是小开为什么不止一次的大家科普百万医疗险的重要性。

百万医疗险报销上限通常在几百万，而且大部分很多产品将质子重离子、靶向治疗、院外抗癌药这类需要高花费的责任包含在内。

例如 蓝医保长期医疗险 ，20年保证续保，保障期内最高800万报销额度。

不仅自带质子重离子保障，还有院外抗癌药可选，CAR-T这种抗癌特效药也在保障范围内。

最低保费仅需181元起，全家人购买还享费率优惠。

（点击图片了解）

一份百万医疗险，虽然只是报销医药费用，但起码能够弥补医保的不足之处，让我们在面对高昂的医药费时，能有更大的选择空间。

四、写在最后

我们在生活中很多事情，都归结于一句话「尽人事，听天命」。

风险何时发生、医保能否报销、院外药能不能买到，这些事情我们无法决定。

但我们能做的，是为自己和家人打造一座屏障，在风险来临时，能够多一分从容，多一分选择的权利。

这就是保险的意义。